マイクロRNA核酸医薬とは？がん治療の新たな希望
PURMXは、天然型マイクロRNA（生体内に存在する20〜25塩基からなる微小なRNAで、他の遺伝子の発現を調節することで様々な生命現象を制御する分子）を有効成分とするがん治療薬の開発を進めるパイオニア企業です。同社の主要な開発候補薬である「MIRX002」は、悪性胸膜中皮腫を対象とした第Ⅰ相臨床試験（安全性や薬の基本的な動きを確認する初期の臨床試験）を完了しており、現在は頭頸部扁平上皮がんの患者を対象とした第Ⅰ相臨床試験を企業治験として実施しています。
従来の医薬品は、一つの特定の分子（標的分子）に作用するように設計されることが一般的です。しかし、マイクロRNAは複数の遺伝子の働きを同時に調節するというユニークな性質を持っています。この特性から、マイクロRNA核酸医薬は、これまでの治療法では難しかった多面的なアプローチで病気に効果をもたらす可能性を秘めており、「アンメット・メディカル・ニーズ」（未だ有効な治療法が確立されていない医療上の必要性）の解消に貢献すると期待されています。
AIが解き明かす、マイクロRNAの複雑な作用機序
マイクロRNAの「複数の遺伝子を同時に調節する」という特性は大きなメリットである一方で、その複雑さゆえに、どの遺伝子にどのように作用しているのか（作用機序）の全体像を明確に把握することが難しいという課題がありました。
そこで、この課題を解決するためにFRONTEOのAI創薬支援サービス「DDAIF」が活用されます。DDAIFは、AI（人工知能）の力を借りて、医薬品開発の初期段階である候補物質の探索や作用メカニズムの解明を効率的に行うサービスです。PURMXが保有する非臨床の動物試験データ、臨床データ、オミクス解析データ（遺伝子、タンパク質、代謝物など、生体内のあらゆる分子情報を網羅的に解析したデータ）といった膨大なウェットデータをAIが解析することで、miR-3140-3p（MIRX002の有効成分）が体内でどのような標的遺伝子に作用し、どのようなメカニズムで効果を発揮するのかを、より明確に特定できると期待されています。
将来への期待：難治性がん治療の発展と新たな医薬品の創出
この実証実験（PoC）を通じて、miR-3140-3pの標的遺伝子と作用機序が明確になることで、PURMXが開発するパイプライン（新薬候補）の価値が向上し、医薬品のライセンスアウト（他の製薬企業への導出）の確度が高まることが期待されます。
AI技術を活用することで、これまで時間とコストがかかっていた研究開発の精度が向上し、難治性がん治療の新たな選択肢が生まれる可能性を秘めています。PURMXは、この取り組みを通じて、AI技術を活用した研究開発の精度向上を推進し、今後のマイクロRNA核酸医薬の発展と、多くの患者さんの「アンメット・メディカル・ニーズ」の解消に貢献することを目指しています。
今回の発表に関する詳細は、FRONTEOのプレスリリースでも確認できます。
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FRONTEO プレスリリース: https://www.fronteo.com/news/pr/20260813
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株式会社PURMX Therapeutics: https://www.purmx.com/ja
